Ученые из Массачусетского технологического института разработка в первый раз удачно употребляли специальную методику для исцеления подопытных мышей от редкого заболевания печени, вызванного единичной генетической мутацией, докладывает издание Nature Biotechnology.
По словам генетиков, не так давно разработанная техника редактирования ДНК, популярная как CRISPR, представляет собой обычный метод удаления мутировавшего фрагмента ДНК и подмены его правильным вариантом. Ученые считают, что опыт с мышами является первым примером того, как разработка по редактированию геномов может приводить к исчезновению симптомов заболевания в организме животных. Это означается, что у технологии CRISPR есть потенциал излечивать генетические заболевания.
«Самым замечательным моментом этого опыта стала настоящая корректировка дефективного гена», - заявил доктор Даниэль Андерсон. Он отметил, что система CRISPR базирована на действиях, при помощи которых бактерии защищают себя от вирусной инфекции.
В процессе исследования ученые скопировали эту клеточную оборонную систему, чтоб сделать комплексы для редактирования генома. Они содержат в себе фермент Cas9, способный разрезать ДНК, также маленькую нить РНК, которую можно программировать на прикрепление к определенной последовательности генома. Проще говоря, нить РНК указывает Cas9, где конкретно необходимо сделать разрез.